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Científicos reprograman exitosamente las células de la sangre para corregir enfermedades de depósito lisosomal

Escrito por Arpe Saint Laurent • Nov 30th, 2009 • Categoría: Avances científicos, Diciembre 2009

Investigadores han transplantado en ratones células madre hematopoyéticas genéticamente modificadas de manera que el desarrollo de sus células rojas sanguíneas produzcan una enzima lisosomal crítica que previene o reduce el daño en algunos órganos y el sistema nervioso central del frecuentemente fatal desórden genético llamado síndrome de Hurler, una severa forma de MPS (mucopolisacaridosis) tipo 1.